Науковці Північно-Західного університету відкрили невідомий підтип токсичного білка в мозку та синтезували сполуку NU-9, яка здатна зупинити Альцгеймер на ранній стадії. Експерименти на мишах показали вражаючі результати: препарат може контролювати хворобу так само, як статини контролюють холестерин.
Зміст статті
Хвороба Альцгеймера залишається однією з найбільших медичних загадок сучасності. Щороку мільйони людей у всьому світі отримують цей діагноз. Лікування досі не існує — лише препарати, що уповільнюють симптоми. Але дослідження американських учених може змінити правила гри. Команда з Північно-Західного університету в Чикаго опублікувала результати в журналі Alzheimer’s & Dementia: The Journal of the Alzheimer’s Association.
За статистикою Всесвітньої організації охорони здоров’я, понад 55 мільйонів людей живуть із деменцією. Близько 60-70% випадків припадає саме на Альцгеймер. До 2050 року ця цифра може зрости до 139 мільйонів. Щорічні витрати на догляд за хворими перевищують 1,3 трильйона доларів. І ось з’являється надія.
Відкриття невідомого білка
Дослідники виявили раніше невідомий підтип білка бета-амілоїдних олігомерів. Його назвали ACU193+ AβOs. Саме цей різновид токсичного білка накопичується в мозку задовго до появи перших симптомів. Він провокує запалення нервової тканини. Мозок поступово втрачає здатність формувати нові зв’язки між нейронами.
Чому це важливо? Раніше вчені знали про існування амілоїдних бляшок. Проте вони не розуміли, який саме підтип запускає каскад руйнівних процесів. Тепер механізм став зрозумілішим. Відкриття ACU193+ AβOs — це як знайти головного винуватця злочину серед десятків підозрюваних. Вільям Кляйн, професор нейронаук та головний дослідник проєкту, назвав результати «приголомшливими».
Результати експерименту на мишах
Учені працювали з лабораторними мишами, генетично схильними до розвитку Альцгеймера. Тварини ще не мали симптомів хвороби. Протягом 60 днів їм давали пероральну дозу препарату NU-9. Результати перевершили очікування.
Після ретельного аналізу мозку мишей виявилося: концентрація токсичного білка ACU193+ AβOs суттєво знизилася. Запальні процеси в нервовій тканині зменшилися. Нейрони зберегли свою функціональність. Фактично, сполука NU-9 заблокувала розвиток хвороби ще до її початку.
Для порівняння: попередні препарати діяли на пізніших стадіях. Вони намагалися прибрати вже накопичені бляшки. Результати були скромними. Новий підхід принципово інший — він працює на випередження.
Аналогія з холестерином
Річард Сільверман, професор хімії та винахідник NU-9, провів цікаву паралель. Він порівняв потенційне застосування препарату з контролем холестерину. Високий рівень холестерину не означає негайний інфаркт. Але це сигнал: час приймати статини для профілактики.
«NU-9 може відігравати подібну роль, — пояснив Сільверман. — Якщо біомаркери вказують на ризик Альцгеймера, людина починає приймати препарат ще до появи симптомів». Це революційна зміна парадигми. Замість лікування невиліковної хвороби — контроль ризику впродовж життя.
Статистика підтверджує важливість такого підходу. За даними досліджень, амілоїдні бляшки починають накопичуватися за 15-20 років до перших когнітивних порушень. Людина навіть не підозрює про загрозу. А потім раптом забуває імена близьких.
Як працює сполука NU-9
NU-9 має технічну назву циклогексан-1,3-діон. Це синтетична молекула, спеціально створена для боротьби з неврологічними захворюваннями. Її механізм дії спрямований на токсичні білки в мозку. Сполука зв’язується з небезпечними олігомерами та нейтралізує їх.
Важливий момент: препарат приймається перорально. Це суттєва перевага. Інші експериментальні засоби від Альцгеймера потребують внутрішньовенного введення. Процедури тривають годинами. Пацієнти змушені регулярно відвідувати клініки. Таблетка — значно зручніший варіант для тривалого профілактичного приймання.
Крім того, NU-9 показав здатність проникати через гематоенцефалічний бар’єр. Це природний захист мозку від сторонніх речовин. Багато потенційних ліків «застрягають» на цьому етапі. NU-9 долає перешкоду успішно.
Потенціал для інших хвороб
Альцгеймер — не єдина мішень для NU-9. Дослідження показали ефективність проти бічного аміотрофічного склерозу (БАС). Це захворювання відоме також як хвороба Лу Геріга. Від нього страждав легендарний фізик Стівен Гокінг. БАС вражає моторні нейрони та призводить до повного паралічу.
Також вивчається вплив сполуки на лобно-скроневу дегенерацію. Усі три захворювання мають спільну рису: накопичення токсичних білків у мозку. Якщо NU-9 справляється з одним типом патології, логічно випробувати його проти інших. Принцип дії залишається подібним.
За оцінками експертів, ринок препаратів від нейродегенеративних захворювань досягне 50 мільярдів доларів до 2030 року. Конкуренція жорстка. Фармацевтичні гіганти інвестують мільярди. Але універсальний засіб із профілактичною дією міг би стати справжнім проривом.
Перспективи та наступні кроки
Наступний етап — тестування NU-9 на пізніших стадіях Альцгеймера. Чи зможе сполука допомогти тим, хто вже має симптоми? Питання залишається відкритим. Експерименти триватимуть.
Паралельно розвиваються технології ранньої діагностики. Кілька аналізів крові на біомаркери Альцгеймера вже проходять випробування. Кляйн підкреслив важливість поєднання: «Обіцянка кращої ранньої діагностики разом із препаратом, здатним зупинити хворобу на початку, — це наша мета».
Як боротися з хворобою Альцгеймера: поради та методи
Шлях від лабораторних мишей до аптеки зазвичай довгий. Клінічні випробування на людях потребують років. Потім — схвалення регуляторних органів. У США це FDA, в Європі — EMA. Оптимістичний прогноз: перші препарати на основі NU-9 можуть з’явитися через 7-10 років. Песимістичний — деякі перспективні розробки так і не доходять до пацієнтів.
Однак сам факт відкриття нового механізму хвороби — вже прорив. Навіть якщо NU-9 не стане фінальним рішенням, він відкриває нові напрямки досліджень. Інші команди вчених можуть створити ще ефективніші молекули на основі цих даних. Наука рухається вперед.
Для мільйонів родин, які доглядають за хворими на Альцгеймер, це промінь надії. Можливо, наступне покоління житиме у світі, де ця хвороба стане контрольованою. Як діабет. Як гіпертонія. Як той самий холестерин.
За матеріалами:
Scientists Identify Possible Game Changing Treatment for Alzheimer’s Disease futurism.com
Alzheimer’s & Dementia: The Journal of the Alzheimer’s Association alz-journals.onlinelibrary.wiley.com
Northwestern University — Research News northwestern.edu
